#^FDA schválil první cílený lék na vzácnou Alexanderovu nemoc
Americký úřad FDA schválil zilganersen prodávaný pod názvem Zanvastro jako první léčbu zaměřenou přímo na Alexanderovu nemoc. Vzácné genetické onemocnění poškozuje mozek, míchu a myelin, může vést k poruchám pohybu, záchvatům i předčasnému úmrtí. Lék snižuje tvorbu proteinu GFAP, jehož abnormální shlukování stojí za poškozením podpůrných buněk nervové soustavy. Ve studii s 54 pacienty se u mladších účastníků motorické schopnosti stabilizovaly či zlepšily, zatímco u starších se zpomalilo zhoršování chůze. Přípravek se podává injekcí do páteřního kanálu jednou za tři měsíce; nejčastějšími nežádoucími účinky byly zvracení, bolest zad, kašel a bolest hlavy. Nejde o vyléčení nemoci, ale o možnost výrazně zpomalit její postup.
#zdravi #leciva #neurologie
